ما هو العلاج الجيني؟ وهل يعالج الأمراض الوراثية؟

تُعد الخلايا هي الوحدات الأساسية لجميع الكائنات الحية، وتحتوي هذه الخلايا على كروموسومات تحتوي على الجينات وتتكون الجينات من الحمض النووي (DNA)، تُوجد داخل الخلايا وتحمل هذه الجينات شفرات إنتاج بروتينات محددة.

تعتمد فكرة العلاج الجيني على علاج مرض معين ناتج عن خلل بالحمض النووي DNA بالجين وذلك بطرق مختلفة. يتوقف اختيار الطريقة المناسبة على نوع الخلل الموجود بالحمض النووي ومدى تأثيره على الصحة وتشمل الطرق:

• إضافة نسخة جديدة من الجين التالف.
• استبدال الجين المسبب للمرض بجين آخر.
• تعطيل الجينات المسببة للمرض.

يُعد العلاج الجيني تجريبياً وجديداً نسبياً إلا أنه خياراً علاجياً واعداً لعدد من الأمراض التي تستجيب بشكل جيد للعلاجات الأخرى. يلجأ الطبيب للعلاج الجيني في حالة الأمراض الوراثية أو تلك التي تنتج عن طفرة جينية.

يعمل العلاج الجيني عن طريق استبدال أو تعطيل الجينات المسببة للأمراض وفي بعض الحالات، يُدخل العلاج الجيني جينات جديدة سليمة إلى الجسم لتحل محل جين تالف أو يُعطل جينًا لعلاج مرض مُحدد من خلال فيروس ناقل.

ساعدت التجارب السريرية للعلاج الجيني على البشر في علاج العديد من الأمراض والاضطرابات، ويشمل ذلك:

• نقص المناعة الشديد.
• الهيموفيليا واضطرابات الدم الأخرى.
• العمى الناتج عن التهاب الشبكية الصباغي.
• سرطان الدم.
• الاضطرابات العصبية الوراثية.
• السرطان.
• أمراض القلب والأوعية الدموية.
• الأمراض المُعدية.

تُعد التكاليف المالية الباهظة من أهم التحديات في العلاج الجيني، كذلك فإنه ليس علاج شائعًا ولم يتم تطبيقه سوى على مستوى عدة دول فقط، كما أن النتائج قد لا تكون كما هي متوقعه لأن عديد من مجالاته لا تزال قيد التجربة.

يشتمل العلاج الجيني على بعض المخاطر المحتملة إذ أنه لا يُمكن إدخال الجين مباشرةً إلى خلايا الجسم بسهولة، بل عادةً ما يتم نقله باستخدام ناقل، وأكثر نواقل العلاج الجيني شيوعًا هي الفيروسات، وذلك لقدرتها على التعرّف على خلايا مُعينة ونقل المادة الوراثية إلى جيناتها وتُشكّل هذه التقنية مخاطر، منها:

• رد فعل مناعي غير مرغوب فيه.  
• قد يرى جهاز المناعة في الجسم الفيروسات المُدخلة حديثًا كأعداء ونتيجةً لذلك، قد يُهاجمها. وقد يُسبب هذا رد فعل يتراوح بين الالتهاب والتورم وفشل الأعضاء.
• استهداف الخلايا الخاطئة.
• يُمكن أن تُؤثر الفيروسات على أكثر من نوع واحد من الخلايا فمن المُحتمل أن تدخل الفيروسات وتتسبب في تلف الخلايا السليمة.
• العدوى التي يُسببها الفيروس.
• قد يتسبب دخول الفيروسات إلى الجسم، حدوث عدوى او أمراض أخرى.
• احتمالية التسبب في أخطاء في الجينات ويُمكن أن تُؤدي هذه الأخطاء إلى السرطان.

بعض أنواع العلاج الجيني قانوني وبعضها لا، على سبيل المثال يتضمن العلاج الجيني للخط الجرثومي (Germline gene therapy)  تغيير الجينات في الخلايا التناسلية، مثل البويضات والحيوانات المنوية، لمنع انتقال الاضطرابات الوراثية إلى الأجيال القادمة وقد تم تم حظره بشكل كامل في العديد من الدول بسبب المخاوف الأخلاقية، وعدم اليقين من العواقب، ومخاطر السلامة.

يُعرف ويليام فرينش أندرسون طبيب وعالم وراثة وعالم أحياء جزيئية أمريكي  بـ"أبو العلاج الجيني" تخرج من كلية هارفارد وهو أول من نجح في تطبيق العلاج الجيني لعلاج طفلة في الرابعة من عمرها تعاني من نقص المناعة المشترك الشديد بسبب نقص إنزيم أدينوسين دياميناز (ADA) وبدون هذا الإنزيم، يصبح الجسم غير قادر على مكافحة العدوى وقد ساعدها حقن هذا الإنزيم الاصطناعي، ولكن بشكل مؤقت فقط.

يتوقع أن تصبح العلاجات الجينية هي الأساس العلاجي للأمراض الوراثية النادرة قبل عام ٢٠٣٦، وأن يُشفى منها المرضى بعد هذه الفترة.

احجز الآن للحصول على رعاية طبية عالية الجودة وفحوصات دورية شاملة في مستشفى أندلسية أفضل مركز عيادات بجدة لصحة العائلة احجز معنا واستمتع بخدمة صحية متفردة لتأمين سلامة عائلتك، من هنــــــــــا.

تحمل الكروموسومات الحمض النووي (DNA) في الخلايا وهو مسؤول عن بناء بنية الجسم والحفاظ عليها أما الجينات، فهي أجزاء من الحمض النووي، تُعطيك خصائص جسدية تُميزك.

يُعد العلاج بالخلايا الجذعية نوعًا من الطب التجديدي يُستخدم لعلاج الأمراض إذ تُعالج الخلايا الجذعية المُحفَّزة الخلايا التالفة أو تُسرِّع استجابة الأنسجة التالفة للإصلاح وتلعب هذه الخلايا دورًا حيويًا في عملية تجديد الأنسجة وزراعتها.

يستخدم العلاج الجيني حاليًا لعلاج بعض أنواع سرطان الدم، مثل سرطان الدم الليمفاوي الحاد للخلايا البائية.

تُحقن العلاجات الجينية البديلة إما مباشرةً في جسم المريض أو تُستخدم خارج الجسم إذ تُستخرج خلايا المريض من جسمه، وتُعالج بالعلاج الجيني، ثم تُعاد إلى الجسم ويُستخدم غالبًا في علاج أمراض خلايا الدم، مثل بعض حالات نقص المناعة الشديد.

ثبتت فعالية العلاج الجيني مع العديد من الاضطرابات الوراثية مثل أورام الدماغ، والزهايمر، وداء باركنسون، والهيموفيليا، وأيضاً للأمراض التي لا يستطيع الطب التقليدي علاجها إذ يقضي على الخلايا المسببة للأمراض دون التأثير على الخلايا الأخرى.  

يمكن علاج بعض الطفرات الجينية من خلال العلاج الجيني عن طريق استبدال الجين المعيب بآخر سليم، ولكن لا تزال هذه التقنية تحت الدراسة ولا زالت كثير من الأمراض الوراثية لم يتم اكشاف طريقه لعلاجها حتى مع العلاج الجيني. 

يشمل العلاج الجيني للسرطان، نقل الأحماض النووية إلى خلايا الورم أو الخلايا الطبيعية للقضاء على الورم عن طريق القتل المباشر للخلايا، أو تعديل المناعة، أو تصحيح الجين لعكس الحالة .

يُعد العلاج الجيني، الذي يتضمن استبدال جين معيب بنسخة سليمة ووظيفية منه، نهجًا علاجيًا محتملًا للسرطان، مقارنةً بالعلاج الكيميائي الذي له آثار سلبية كبيرة إذ يفتقر إلى الانتقائية بمعنى أنه يؤثر في الخلايا السليمة وليست السرطانية فقط.  

العلاج الجيني للأنيميا المنجلية.

يُعد فقر الدم المنجلي مرضًا وراثيًا مزمنًا، ينتج عن طفرة جينية على مستوى الحمض النووي (DNA). تؤثر هذه الطفرة على جين الهيموغلوبين الطبيعي لدى البالغين (HbA)، ما يؤدي إلى إنتاج الجسم لشكل غير طبيعي منه يُسمى الهيموغلوبين المنجلي (HbS) وقد يكون العلاج الجيني أحد السبل لمعالجة هذه المشكلة.

ومن أمثلة العلاج الجيني لـ فقر الدم المنجلي إضافة الجينات وتعديلها في كلا النوعين، تُجمع خلايا الجسم وتُعدّل وتُعاد إلى الجسم بهدف توفير تعليمات جديدة لتكوين الهيموغلوبين الطبيعي.

اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية (SFDA) علاج Casgevy، وهو أول علاج جيني لمرضي فقر الدم المنجلي والثلاسيميا لدى المرضى من عمر 12 عامًا فما فوق.

وأفادت الهيئة بأنه تم تقييم فعالية وسلامة وجودة العلاج، بعد استيفائه للمعايير اللازمة، حيث يعمل العلاج عن طريق التحرير الجيني للطفرة الجينية في الجين المصاب، مما يسمح للجسم بإنتاج الهيموغلوبين بشكل سليم. يتم ذلك من خلال استخراج الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض وتعديلها وراثيًا في المختبر، ثم إعادة زرعها في جسمه لإعطائها تأثيرًا طويل الأمد.

العلاج الجيني ليس بديلًا نهائيًا للعلاج التقليدي ولكنه مناسب للأمراض الوراثية وبعض الأمراض التي يصعب علاجها بالعلاج التقليدي مثل التصلب المتعدد وغيرها.

لا يُوجد علاج لمعظم الأمراض الوراثية ولكن يهدف علاج بعض الأمراض إلى تخفيف الأعراض ومنع تفاقم الأعراض، ومع ذلك فإن بعض الحالات أمكن علاجها من خلال تقنيات العلاج الجيني.

نعم، العلاج الجيني الوحيد لثلاسيميا بيتا يعمل من خلال إنتاج خلايا دم حمراء طبيعية، يعمل هذا العلاج عن طريق إدخال نسخ طبيعية من الجين المعيب في خلايا الدم الجذعية للمريض نفسه. بعد ذلك، تتمكن خلايا الدم الحمراء من إنتاج مستويات طبيعية أو قريبة من الطبيعية من الهيموغلوبين.

في نهاية المقال، فإن العديد من الأمراض والاضطرابات الجينية قد تؤدي إلى الإعاقة أو الوفاة المبكرة إذا تُركت دون علاج، وتُظهر الأبحاث أن تطور هذه الحالات قد يتباطأ أو حتى يتوقف مع تلقي العلاج الجيني في مرحلة مبكرة من العلاج، فقد يمنع ذلك  أي ضرر دائم بالجسم قبل حدوثه.

احجز الآن للحصول على رعاية طبية عالية الجودة وفحوصات دورية شاملة في مستشفى أندلسية أفضل مركز عيادات بجدة لصحة العائلة احجز معنا واستمتع بخدمة صحية متفردة لتأمين سلامة عائلتك، من هنــــــــــا.